Günümüzde hastalıkların tedavisinde kullanılan yöntemlerin yetersizliği göz önünde bulundurulduğunda etkili tedavi yöntemlerinin araştırılmasına ihtiyaç duyulmuştur. Bu kapsamda gelecekte hücre ve gen tedavisi etkili tedavi yöntemleri olarak ön plana çıkacaktır. Hücresel ve gen tedavisi, hasarlı doku ve/veya hücreleri değiştirmek veya onarmak için insan hücrelerinin veya genetik mühendisliği yöntemleri ile üretilen ürünlerin naklidir. Yeni nesil teknolojiler ile üretilen yenilikçi ürünler, çok sayıda hastalık ve durumların tedavisinde veya tedavinin bir parçası olarak kullanılabilir. Kullanılabilecek hücresel ve gen tedavisi ürünlerinin bazıları hematopoietik kök hücreleri, kemik iliği kaynaklı kök hücreleri, mezenkimal kök hücreleri, lenfositleri, dendritik hücreleri ve pankreas adacık hücrelerini, ekstrasellüler veziküller, eksozom ve immünterapötik ürünlerdir.
Gen tedavisi, bir genin ekspresyonunu değiştirmeyi veya manipüle etmeyi veya terapötik kullanım için canlı hücrelerin biyolojik özelliklerini değiştirmeyi amaçlar. Gen terapisi, hastalığı tedavi etmek veya iyileştirmek için kişinin genlerini değiştiren bir tekniktir. Gen terapileri çeşitli mekanizmalarla çalışabilir: Hastalığa neden olan genin sağlıklı bir kopyasıyla değiştirilmesi, düzgün çalışmayan, hastalığa neden olan bir genin etkisiz hale getirilmesi (susturulması), bir hastalığın tedavisine yardımcı olmak için vücuda yeni veya değiştirilmiş bir genin verilmesi. Gen tedavisi ürünleri; kanser, genetik hastalıklar ve bulaşıcı hastalıklar başta olmak üzere birçok hastalığın tedavisi için araştırılmaktadır. Gen terapisi ürünleri: Plazmid DNA olarak bilinen yapılar dairesel DNA molekülleri içermekte olup, terapötik genleri insan hücrelerine taşımak için genetik olarak tasarlanabilir. Viral vektörler ise virüsler genetik materyali hücrelere aktarma konusunda doğal bir yeteneğe sahiptir ve bu nedenle bazı gen terapisi ürünleri virüslerden türetilir. Virüsler, bulaşıcı hastalıklara neden olma yeteneklerini ortadan kaldıracak şekilde değiştirildikten sonra, bu değiştirilmiş virüsler, terapötik genleri insan hücrelerine taşımak için vektörler (araçlar) olarak kullanılabilir. Bakteriyel vektörler ise bakteriler, bulaşıcı hastalıklara neden olmalarını önleyecek şekilde modifiye edilebilir ve daha sonra terapötik genleri insan dokularına taşımak için vektörler olarak kullanılabilir. İnsan gen düzenleme teknolojisi odağında gen düzenlemenin amaçları, zararlı genleri bozmak veya mutasyona uğramış genleri onarmaktır. Hastadan türetilen hücresel gen terapisi ürünlerin de ise hücreler hastadan alınır, genetiği değiştirilir (genellikle viral bir vektör kullanılarak) ve daha sonra hastaya geri verilir.
Hücresel tedavi ve gen tedavisi ürünlerinin keşfedilmesi ve üretilmesine yönelik araştırma ve geliştirme faaliyetleri yer alır.