Gen tedavisi ürünleri: Plazmid DNA olarak bilinen yapılar dairesel DNA molekülleri içermekte olup, terapötik genleri insan hücrelerine taşımak için genetik olarak tasarlanabilir. Viral vektörler ise virüsler genetik materyali hücrelere aktarma konusunda doğal bir yeteneğe sahiptir ve bu nedenle bazı gen terapisi ürünleri virüslerden türetilir.

Virüsler, bulaşıcı hastalıklara neden olma yeteneklerini ortadan kaldıracak şekilde değiştirildikten sonra, bu değiştirilmiş virüsler, terapötik genleri insan hücrelerine taşımak için vektörler (araçlar) olarak kullanılabilir. Bakteriyel vektörler ise bakteriler, bulaşıcı hastalıklara neden olmalarını önleyecek şekilde modifiye edilebilir ve daha sonra terapötik genleri insan dokularına taşımak için vektörler olarak kullanılabilir.

İnsan gen düzenleme teknolojisi odağında gen düzenlemenin amaçları, zararlı genleri bozmak veya mutasyona uğramış genleri onarmaktır. Hastadan türetilen hücresel gen terapisi ürünlerin de ise hücreler hastadan alınır, genetiği değiştirilir (genellikle viral bir vektör kullanılarak) ve daha sonra hastaya geri verilir. Bu ürünlerin yanı sıra CAR-T hücre tedavisi, CAR-NK hücre tedavisi ve CRISPR-Cas9 teknolojileri yer alır.

Gen tedavisi ürünlerinin keşfedilmesi ve üretilmesine yönelik araştırma ve geliştirme faaliyetleri yer alır.